Vertex制药表示VX-659三联疗法治疗囊肿连续性纤维化的III期研究达到了主要终点

囊肿性支气管炎（CF）是一种常见的免疫缺陷，此病症最常受到影响肺脏，但也常又称胰脏、肝脏、肾脏以及肠道。Vertex制药昨日宣布，两项III期科学研究调查了VX-659、tezacaftor和Kalydeco（ivacaftor）非典型重新组合提议治疗囊性支气管炎病变的理论上和安全性，结果显示，非典型疗法达到了肺部显著改善的主要终点。Vertex制药的首席医疗卫生官Reshma Kewalramani表示，非典型提议可能为绝大多数大概有一个F508del基因型的CF病变获取临床益处。

在科学研究当中，将385名12岁及以上患有一个F508del基因型和一个大于功用基因型的病变随机分配到VX-659/tezacaftor/Kalydeco非典型提议组或安慰剂组，治疗24周。该科学研究的主要终点是从终端到第4周，1秒钟用力呼气量（ppFEV1）的平均值毕竟变化。当后期研究的数据库显示，与安慰剂远比，非典型提议将第4周ppFEV1的平均值毕竟变化更高了14个比率。Vertex表示，该研究的理论上和安全性数据库支持向FDA提交VX-659/tezacaftor/Kalydeco非典型重新组合提议，用于患有一种F508del基因型和一种大于功用基因型的病变。

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